Pharmacotherapy in Pediatric Multiple Sclerosis

Abstract

ResumoIntrodução: A esclerose múltipla (EM) é uma doença neurológica, caracterizada por uma inflamação crónica do sistema nervoso central. É mais comum em mulheres jovens, mas existe também uma percentagem de pacientes que desenvolvem a doença em idade pediátrica. A maioria das terapêuticas farmacológicas (definidas como terapêuticas modificadoras da doença) usadas em idade pediátrica têm apenas por base ensaios clínicos feitos em populações adultas. Assim sendo, há a necessidade de compilar a informação disponível sobre a eficácia e segurança destes medicamentos em crianças e adolescentes, por forma a robustecer as decisões terapêuticas tomadas na prática diária. Materiais e Métodos: Este trabalho de revisão tem por base a consulta de vários artigos, nomeadamente estudos retrospectivos, prospectivos, descrições de caso e artigos de revisão, obtidos em várias plataformas eletrónicas, nomeadamente a PubMed, a Clinical Key e a Medline. Depois de uma análise crítica das referências selecionadas, foi possível desenvolver a presente revisão de literatura, que se restringiu, desde o início, a medicamentos utilizados no tratamento a longo prazo da EM de início em idade pediátrica, tendo sido excluídos os fármacos de utilização exclusiva no tratamento de surtos e os fármacos puramente sintomáticos. Resultados e Conclusão: Existem várias moléculas que podem ser utilizadas como fármacos modificadores de doença, na EM pediátrica, mas os dados de eficácia e segurança que suportam a sua utilização foram obtidos de populações adultas. Existem muito poucos ensaios clínicos que permitam aferir o real impacto destes fármacos em crianças e adolescentes, pelo que mais estudos serão necessários para avaliar o comportamento clínico destes medicamentos nesta população especial. Palavras-chave: Esclerose múltipla, crianças, terapêutica, interferão-β, acetato de glatirâmero, fingolimod, natalizumab, rituximab, ciclofosfamida.

AbstractIntroduction: Multiple sclerosis (MS) is a neurological disease characterized by chronic inflammation of the central nervous system. It is most common in young females, but it can also have a pediatric onset. Most pharmacological therapies (considered as disease-modifying drugs) are used in children based only in previous studies made with adult populations, so there is a need to resume and understand the efficacy and safety of these drugs in the pediatric population.Materials and Methods: This review is based on several articles that have been consulted, such as retrospective studies, prospective studies, case series and review articles. These have been obtained using the research platforms PubMed, Medline and Clinical Key. After critical and careful analysis of the selected references, the present literature’s revision was drawn up. The study was restricted to the drugs used in the long-term treatment of pediatric-onset MS, so drugs only used to treat relapses or purely symptomatic drugs were excluded from the outset.Results and Conclusion: There are several pharmacological therapies being used as disease-modifying treatments for pediatric MS, based on efficacy and safety data collected from adults. There are few clinical trials evaluating the real impact of these therapies in children and adolescents, so it is safe to assume that more studies are needed to clearly define the clinical performance of these drugs in this special population.Key-words: Multiple sclerosis, children, pharmacotherapy, interferon-β, glatiramer acetate, fingolimod, natalizumab, rituximab, cyclophosphamide