Myasthenia Gravis: Revision and New Therapeutic Strategies.

Abstract

Miastenia Gravis é uma doença neuromuscular autoimune causada por anticorpos contra componentes da junção neuromuscular, principalmente ao recetor de acetilcolina (AChR), levando à sua destruição e comprometendo a transmissão do potencial de ação através das fibras musculares. Os pacientes sofrem de fraqueza muscular flutuante que piora com a atividade e melhora com o repouso. Esta monografia descreve as diferentes estratégias terapêuticas que foram usadas ao longo dos anos para aliviar os sintomas desta patologia, bem como as abordagens terapêuticas inovadoras. Essas estratégias visam melhorar a transmissão do impulso nervoso ou reduzir a atividade do sistema imunológico com esteroides, imunossupressores, e recentemente com imunomoduladores do sistema imunológico, imunoglobulinas específicas, como o Rituximab e o Eculizumab. Apesar dos novos avanços na descoberta de novos alvos, a MG continua considerada como uma doença crónica e os sintomas tendem a persistir em muitos pacientes, alguns sendo ou tornando-se refractários à terapêutica implementada ao longo do tempo.

Myasthenia Gravis (MG) is an autoimmune neuromuscular disease caused by autoantibodies against components of the neuromuscular junction, mainly to the acetylcholine receptor (AChR), leading to the its destruction and compromising the transmission of the action potential through muscle fibres. Patients suffer from fluctuating, fatigable muscle weakness that worsens with activity and improves with rest. This monograph describes the different therapeutic strategies that have been used over the years to alleviate MG symptoms as well as innovate therapeutic approaches. These strategies aim either to improve the transmission of the nerve impulse or to lower the immune system with steroids, immunosuppressant drugs and now with immune system modulators, specific immunoglobulins, as Rituximab and Eculizumab. Despite the new advances in discovering new therapeutic targets, MG remains a chronic disease and symptoms tend to persist in many patients, some being or becoming refractory to the implemented therapeutics over time.