Relatório de Estágio e Monografia intitulada "Análise de Processos de Financiamento de Medicamentos utilizados no Tratamento da Insuficiência Cardíaca"

Abstract

A Avaliação de Tecnologias de Saúde tem como propósito a análise do financiamento das tecnologias de saúde, verificando se existem alternativas terapêuticas financiadas e já em utilização. Efetua-se uma análise comparativa do medicamento em questão em relação às alternativas da prática clínica, tendo em conta a eficácia e segurança da intervenção e do comparador.Para isto, o processo inicia-se pela definição do PICO (Patients, Intervention, Comparator e Outcome), ou seja, definição da população, intervenção em avaliação, comparador utilizado e medidas de resultado. Após esta investigação reúne-se toda a informação necessária para efetuar a comparação e conclusão sobre a avaliação farmacoterapêutica e avaliação económica.Este trabalho é uma análise dos processos de financiamento da dapagliflozina e da empagliflozina utilizadas para o tratamento da insuficiência cardíaca crónica sintomática com fração de ejeção reduzida. Procedeu-se à investigação do Relatório Público Europeu de Avaliação, o EPAR, e o Relatório de Avaliação de Financiamento Público elaborado pela Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde, para deste modo analisar o processo e as suas conclusões.Após a análise, as principais diferenças identificadas foram acerca da população e dos outcomes. Tendo em conta que os medicamentos foram inicialmente aprovados para a insuficiência cardíaca crónica sintomática, a população considerada para efeitos de financiamento é um sub-grupo da inicial, ou seja, para o tratamento da insuficiência cardíaca crónica sintomática com fração de ejeção reduzida.Em relação aos outcomes, tanto para a dapagliflozina como para a empagliflozina, a Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde decidiu com base na avaliação da importância dos marcadores de eficácia e dos marcadores de segurança, sendo que a classificação da importância foi considerada crítica para marcadores secundários dos ensaios clínicos em análise. Porém, o marcador primário não foi valorizado da mesma forma como foi explorado nos ensaios clínicos, pelo facto de ser um marcador composto e a Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde não ter considerado nenhum marcador dessa mesma forma.

The purpose of Health Technology Assessment is to analyse the financing of health technologies, checking whether there are therapeutic alternatives which are financed and already in use. A comparative analysis of the medicine in question is carried out in relation to the alternatives in clinical practice, considering the effectiveness and safety of the intervention and comparator.For this, the process begins with the definition of the PICO (Patients, Intervention, Comparator and Outcome), i.e. definition of the population, intervention under evaluation, comparator used and outcome measures. After this investigation all the necessary information is gathered to make the comparison and conclusion on the pharmacotherapeutic evaluation and economic evaluation.This work is an analysis of the funding processes for dapagliflozin and empagliflozin used for the treatment of symptomatic chronic heart failure with reduced ejection fraction. The European Public Assessment Report, the EPAR, and the Public Financing Assessment Report by the Committee on Health Technology Assessment were investigated to analyse the process and its conclusions.The main differences identified were about population and outcomes. Given that the medicines were initially approved for symptomatic chronic heart failure, the population considered for funding purposes is a sub-group of the initial one, for the treatment of symptomatic chronic heart failure with reduced ejection fraction.Regarding the outcomes, for both dapagliflozin and empagliflozin, the Health Technology Assessment Committee decided based on the assessment of the importance of efficacy markers and safety markers, and the importance rating was considered critical for secondary outcome of the clinical trials under review. However, the primary outcome was not rated in the same way as it was explored in the clinical trials, due to the fact that it is a composite outcome and the Health Technology Assessment Committee did not consider any outcome in that way.