Relatório de Estágio e Monografia intitulada "Caracterização dos processos de avaliação terapêutica de medicamentos utilizados no tratamento de fibrose quística"

Abstract

Cystic fibrosis (FQ), being a recessive genetic disease affecting multiple organ systems, prompts a thorough pharmacotherapeutic and pharmacoeconomic assessment for securing reimbursement and acquiring drugs and healthcare technologies. Reimbursement applications are submitted through the Health Technology Assessment Information System (SIATS) and evaluated by the Health Technology Assessment Commission (CATS). Evaluation is carried out by an Evidence Evaluation Group, involving technical-scientific analysis followed by pharmacoeconomic assessment. Negotiations between Infarmed and Market Authorization (AIM) holders lead to clearly delineated contracts. The final decision is disclosed in a Public Report known as the Public Reimbursement Evaluation Report (RAFP). This study aims to characterize therapeutic evaluation processes within the context of FQ treatment, based on the selection criteria adopted by CATS for outcome measures. Utilizing resources provided by Infarmed, RAFP reports for medications used for FQ treatment between 13/05/2020 and 31/12/2022 were analyzed. These reports provide essential information, such as medication details, therapeutic indication, comparators, outcomes, number and type of evaluated studies, overall quality of evidence, and conclusions. Four medications – Kalydeco®, Symkevi®, Orkambi®, and Kaftrio® – were identified with multiple reports, depending on the specific therapeutic indication. In summary, this study provides a more comprehensive understanding of pharmacotherapeutic evaluation processes for FQ therapies. The analysis of RAFP and selection criteria underscores the importance of transparent and coherent procedures to ensure adequate reimbursement and effective treatment for FQ patients.

A fibrose quística (FQ), por ser uma doença genética recessiva que afeta vários sistemas de órgãos, solicita uma rigorosa avaliação farmacoterapêutica e farmacoeconómica, com vista à obtenção de financiamento e aquisição de medicamentos e de tecnologias de saúde. Os pedidos de financiamento são submetidos através do Sistema de Informação para a Avaliação das Tecnologias de Saúde (SIATS), sendo avaliados pela Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde (CATS). A avaliação é conduzida por um Grupo de Avaliação de Evidência, incluindo uma análise técnico-científica, seguida de uma avaliação farmacoeconómica. As negociações entre o Infarmed e os titulares da Autorização de Introdução no Mercado (AIM) resultam em contratos claramente delineados. A decisão final é divulgada num Relatório Público denominado de Relatório de Avaliação de Financiamento Público (RAFP). Este estudo tem como objetivo caracterizar os processos de avaliação terapêutica no contexto do tratamento da FQ, com base nos critérios de seleção adotados pela CATS para as medidas de resultado, outcomes. Utilizando os canais disponibilizados pelo Infarmed, foram analisados RAFP dos medicamentos usados no tratamento da FQ, entre 13/05/2020 e 31/12/2022. Estes relatórios fornecem informações essenciais, como dados acerca do medicamento, indicação terapêutica, comparadores, outcomes, número e tipo de estudos avaliados, qualidade global da evidência e conclusões. Foram identificados quatro medicamentos – Kalydeco®, Symkevi®, Orkambi® e Kaftrio® – com vários relatórios, dependendo da indicação terapêutica específica. Em síntese, este estudo oferece uma compreensão mais abrangente sobre os processos de avaliação farmacoterapêutica para terapêuticas da FQ. A análise dos RAFP e critérios de seleção destaca a importância de procedimentos transparentes e coerentes para assegurar financiamento adequado e tratamento eficaz aos doentes com FQ.