Relatórios de Estágio e Monografia intitulada “Medicamentos Órfãos – Perspetiva Regulamentar”

Abstract

Medicamentos órfãos e doenças raras são conceitos que ouvimos com regularidade no nosso quotidiano sem a lucidez dos escassos meios de prevenção, diagnóstico e tratamento que comprometem a qualidade de vida das pessoas portadoras destas doenças, bem como dos familiares que as rodeiam.De modo a fomentar a investigação, produção e comercialização de medicamentos órfãos cada vez mais são criadas políticas pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), através do Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) e pelas autoridades regulamentares nacionais. Contudo, muitas necessidades ainda não são satisfatoriamente atendidas havendo um longo caminho a percorrer no futuro.Preparar um dossier de um medicamento órfão, escrevendo o documento técnico comum (CTD), difere de um medicamento tradicional desde logo devido ao baixo número de dados clínicos e experimentais existentes e ainda pela obrigatoriedade da presença da Secção 1.7 “Exclusividade de Mercado” no módulo 1 do CTD.O presente documento visa abordar as políticas vigentes na Europa para aprovação e comercialização de medicamentos órfãos, bem como os incentivos ao seu desenvolvimento. Dado a especificidade da Secção 1.7, contém ainda um exemplo ilustrativo da mesma, de modo a elucidar os pontos fulcrais a mencionar.O estágio curricular em Indústria Farmacêutica é uma das valências proporcionadas pela Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra aos seus alunos, para que estes possam concluir o seu ciclo de estudos com o maior contacto com a realidade do mundo trabalho.O presente documento tem por objetivo analisar o meu estágio em Indústria Farmacêutica, no departamento de Assuntos Regulamentar na Bluepharma Indústria Farmacêutica S.A, através de uma análise SWOT demonstrado o meu percurso na empresa entre 11 de janeiro e 2 de abril 2021.O estágio curricular em Farmácia Comunitária é um complemento à formação do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas, de caracter obrigatório, que tem como objetivo complementar os conhecimentos apreendidos ao longo da formação académica.O presente documento tem por objetivo analisar o meu estágio em Farmácia Comunitária, na Farmácia Isabel Folhas, através de uma análise SWOT que descreve o decorrer do mesmo entre 5 de abril e 22 de julho 2021.

Orphan medicines and rare diseases are concepts that we hear regularly in our daily lives without the clarity of the scarce means of prevention, diagnosis and treatment that compromise the quality of life of people living with these diseases, as well as their families.In order to foster research, production and marketing of orphan medicinal products, policies are increasingly being developed by the European Medicines Agency (EMA), through the Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) and national regulatory authorities. However, many needs are still not adequately met with a long way to go in the future.Preparing a dossier for an orphan medicinal product, writing the Common Technical Document (CTD), differs from a traditional medicinal product from the outset due to the low amount of existing clinical and experimental data and the mandatory presence of Section 1.7 "Market Exclusivity" in module 1 of the CTD.This document aims to address Europe’s policies for the approval and marketing of orphan medicinal products and incentives for their development. Given the specificity of Section 1.7, it also contains an illustrative example of this section in order to elucidate the key points to be mentioned.Internship in Pharmaceutical Industry is one of the opportunities offered by the Faculty of Pharmacy of the University of Coimbra to its students, so that they can complete their cycle of studies with the greatest contact with the reality of professional world.The following report aims to analyze my internship in Pharmaceutical Industry, in the Regulatory Affairs department at Bluepharma Indústria Farmacêutica S.A, through a SWOT analysis demonstrating my experience in the company between January 11 and April 2, 2021.The curricular internship in Community Pharmacy is a complement to the training of the Integrated Master in Pharmaceutical Sciences, of mandatory character that aims to complement the knowledge learned during its academic training.This document aims to analyze my internship in Community Pharmacy, at Isabel Folhas Pharmacy, through a SWOT analysis that describes the course of this journey between April 5 and July 22, 2021.