Oncologia pediátrica : impacto regulamentar no desenvolvimento de fármacos antineoplásicos

Abstract

Os avanços científicos e tecnológicos das últimas décadas permitiram que a taxa de sobrevivência aumentasse consideravelmente para a população oncológica pediátrica. Contudo, este sucesso foi alcançado através da utilização de medicamentos especificamente desenvolvidos para adultos, estando inerente a falta de informações e formulações farmacêuticas apropriadas que justificassem o uso pediátrico. De facto, a necessidade de estabelecer critérios rigorosos de qualidade, segurança e eficácia de medicamentos direcionados para a população pediátrica fez-se sentir em todas as áreas terapêuticas. Tomando consciência desta realidade, a União Europeia levou a cabo uma série de medidas que culminou, em 2007, com a introdução do Regulamento Pediátrico. Apesar das mudanças significativas no desenvolvimento de fármacos antineoplásicos, as entidades interessadas esperavam um progresso mais rápido e mais pronunciado. A comunidade científica, em particular, tem mostrado interesse em solucionar determinadas limitações e consequências involuntárias apontadas ao regulamento, com vista a melhorar a situação insatisfatória que ainda se observa em Oncologia Pediátrica.

The scientific and technological advances in the recent decades allowed the paediatric oncology population’s survival rate considerable improvement. However, this success was achieved by using drugs specifically developed for adults, being inherent the lack of information and the appropriate pharmaceutical formulations that justify paediatric use. In fact, the need to establish strict criteria of quality, safety and efficacy of targeted medicines for the paediatric population was observed in all therapeutic areas. Aware of this reality, the European Union has undertaken a series of measures that culminated with the introduction of the Paediatric Regulation in 2007. Despite significant changes in the development of antineoplastic agents, the stakeholders expected a faster and more pronounced progress. The scientific community, in particular, has shown interest in solving certain limitations and unintended consequences identified in the Regulation, to improve the unsatisfactory situation that is still observed in Paediatric Oncology.