Please use this identifier to cite or link to this item: https://hdl.handle.net/10316/31906
Title: Tratamento médico em tumores ósseos de células gigantes : uma nova perspectiva
Authors: Laezza, Nadia Amado 
Orientador: Casanova, José Manuel Pinto
Keywords: Ortopedia; Tumores de células gigantes; Denosumab
Issue Date: 2014
Abstract: Introduction Giant cell tumor (GCT) is a rare, aggressive, potentially malignant primary lesion of bone that occurs in young adults, and for which surgical treatment is not always an option, sometimes resulting in severe morbidity and with the risk of recurrence. Recent studies presented denosumab as the first effective medical treatment for this type of tumor and which has recently been approved for this indication. The cases of nine patients with GCT of bone treated with denosumab at the Bone and Soft Tissue Tumor Unit of Coimbra University Hospital were analyzed in order to evaluate the initial and medium-term results regarding efficacy and safety of this medicament in GCT of bone. Methods Electronic and paper-based medical records were analyzed. Clinical interviews were performed by the author of the article. More information about each case, treatment, follow-up and outcome were provided by the physicians responsible and/or encharged of the patients. Results The mean age at diagnosis was 40 (range 23-76 years). Six patients had GCT within the appendicular skeleton and three in the spine/sacrum. All tumors were potentially ressectable, except two lesions located in the sacrum. Four cases of tumor recurrence, three of them occurring after surgical resection and one case of unresectable tumor persistence (sacrum). Patients received 120 mg denosumab subcutaneously on the first, eighth, fifteenth and twenty-eighth days and, thereafter, every 28 days. There was reduction in pain in all patients and from the eight patients who received over 7 months of treatment, seven (88%) showed significant improvement in symptoms, currently performing the daily basis activities and professional life. The seven patients with tests before and after treatment have stable disease. Average treatment with denosumab was 23 months (range 3 weeks to 53 months). Discussion Criteria for initiation of denosumab was equal to current indications, except for tumor recurrence. Due to lack of performed exams and/or access to them or their reports, it 2 was not possible to assess the evolution of each tumor in detail. Consistent results with the open-label phase 2 study of 2010, in which there was no tumor progression in 67% of patients evaluated by radiology; yet discrepant with studies that led to the approval of the drug, where 25% of patients had their tumor dimensions decreased. Conclusion Denosumab is effective, providing symptomatic and functional improvement, able to maintain the stability of the GCT of bone, and well tolerated by patients. For more definite conclusions about its effect on tumor development in these patients, continued treatment and follow-up is required
Introdução O tumor de células gigantes (TCG) é uma lesão primária do osso rara, agressiva, potencialmente maligna que ocorre em adultos jovens e cujo tratamento cirúrgico não é sempre opção, por vezes resultando em séria morbilidade e comportando risco de recidiva. Estudos recentes propuseram o denosumab como primeiro tratamento médico eficaz para este tipo de tumor, tendo sido recentemente aprovado para esta indicação. Foram analisados nove casos de com TCG ósseo e tratados com denosumab na Unidade de Tumores do Aparelho Locomotor (UTAL) no Serviço de Ortopedia do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC), de modo a avaliar os resultados iniciais e a médio prazo relativos à eficácia e à segurança deste medicamento no TCG ósseo. Métodos Foram analisados os processos clínico e informático dos doentes. Foram realizadas entrevistas clínicas executadas pela autora do artigo. Outras informações relativas aos doentes, tratamento, seguimento e evolução foram fornecidas pelos médicos do CHUC responsáveis e/ou próximos dos casos. Resultados Idade média ao diagnóstico de 40 anos (23-76 anos). Seis doentes com TCG no esqueleto apendicular e três ao nível da coluna/sacro. Todos os tumores eram potencialmente 3 ressecáveis, exceto as duas lesões localizadas no sacro. Quatro casos de recidiva tumoral, três deles ocorridos após ressecção cirúrgica e um caso de persistência tumoral irressecável (sacro). Os doentes receberam 120 mg de denosumab por via subcutânea ao primeiro, oitavo, décimo quinto e vigésimo oitavo dias e, a partir daí, de 28 em 28 dias. Diminuição da dor em todos os doentes e dos oito doentes a realizar o tratamento há mais de sete meses, sete demonstraram melhoria significativa na sintomatologia, conseguindo actualmente realizar as atividades de vida diária e profissional. Dos sete doentes com exames de imagem anteriores e posteriores, todos eles apresentam doença estável. Média de tratamento com denosumab de 23 meses (variação de 3 semanas a 53 meses). Discussão Critérios para início do denosumab utilizados na UTAL iguais às indicações atuais, exceto a recidiva tumoral. Não foi possível avaliar pormenorizadamente a evolução tumoral de cada doente por carência de exames e/ou acesso a exames/relatórios. Resultados consistentes com o estudo open-label de fase 2 em 2010, em que não se verificou progressão tumoral em 67% dos doentes avaliados radiologicamente; contudo discrepantes com os estudos que estiveram na base da aprovação do fármaco, com diminuição tumoral em 25% dos doentes. Conclusão O denosumab é eficaz na melhoria sintomática e funcional, capaz de manter a estabilidade do TCG ósseo, e bem tolerado pelos doentes. Para conclusões mais concretas sobre o seu efeito na evolução tumoral nestes doentes, é necessária a continuação do tratamento e do seu seguimento
Description: Trabalho final de mestrado incluido em Medicina (Ortopedia), apresentado á Faculdade de Medicina da Universidade de Coimbra
URI: https://hdl.handle.net/10316/31906
Rights: openAccess
Appears in Collections:UC - Dissertações de Mestrado
FMUC Medicina - Teses de Mestrado

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